次世代の細胞治療
すぐに移植できる
三次元微小組織
幹細胞由来の細胞治療の可能性を引き出すために
当社の技術革新パイプライン
当社の目標は、C-Stem™がもたらす 恩恵を１日でも早く患者に届けることです。
目標達成のため、当社は独自に、また産業界や学術界のプレイヤーとの協業を通じて、細胞治療の開発を進めています。
リードプログラム
パーキンソン病治療用
ドーパミン作動性神経細胞
微小組織
前駆細胞を用いた細胞治療とは異なり、C-Stem™テクノロジーでは、成熟したドーパミン作動性神経細胞を含む三次元の神経微小組織を生成します。2018 年以降行ってきた非臨床試験では、堅牢な in vivo 効果と安全性プロファイルが実証されており、運動機能の迅速かつ完全な回復が確認されました。
2025年にファースト・イン・ヒューマンを目指し、TreeFrogは現在、毒性試験を進めています。また臨床グレードのバッチ製造のため、GMP準拠のC-Stem™ プラットフォームを CDMOに移しています。
C-Stem™テクノロジーを用いて三次元培養したヒトiPS細胞から分化させたドーパミン作動性神経細胞で構成される神経微小組織
滝山 惇
日本事業開発担当
iPS由来細胞治療 I 同種幹細胞治療
C-Stemテクノロジーに基づくヒトiPS細胞由来の細胞治療のパイプライン整備を進めています。当社の主な事業計画にパーキンソン病の細胞治療開発があり、2024年の治験薬（IND）申請と初回第一相臨床試験実施を目標としています。また、ヒトiPS細胞由来心筋細胞による心不全の同種療法、フランス血液機構（EFS）との協力によるiPS由来造血幹細胞（HSC）の移植、iPS由来CAR-NK細胞を用いた癌治療、iPS由来細胞による加齢黄斑変性（AMD）の治療、肝臓・膵臓疾患（急性肝不全、1型糖尿病）の探索的細胞治療の開発も進めています。